近日，江北新区南京生物医药谷企业和其瑞宣布，其拥有全球权益的单克隆抗体一类新药HMI-115已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单（BTD），拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。
和其瑞是一家科学驱动的临床阶段创新生物制药公司，是北京大学南京转化研究院的孵化企业。公司的创立是基于北京大学未来技术学院院长肖瑞平教授及其团队在转化医学研究领域的深入理解及数十年的研究成果。2019年4月，和其瑞医药与拜耳公司（Bayer）就开发与产业化靶向PRLR的单克隆抗体HMI-115签署了一项全球独家许可协议，由和其瑞医药在全球开展该产品多个适应症的开发和产业化。
据介绍，HMI-115是一款靶向PRLR的单抗新药。研究表明，PRLR表达失调可能与子宫内膜异位症的发病机制有关，而靶向催乳素和催乳素受体的药物可能改善和控制该疾病相关的疼痛。HMI-115已在动物模型包括非人灵长类模型和人体安全性方面展现出优异的特质，其针对两个主要适应症的治疗——子宫内膜异位症和雄激素性脱发，目前均已取得美国FDA和中国NMPA的临床2期许可。
突破性治疗药物品种是指药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比，有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请方可以在临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。国家药监局药品评审中心会对纳入突破性治疗药物品种的研发过程保持密切关注和沟通指导，并给予优先审评审批机会。
本次国家药监局药品评审中心对于HMI-115纳入突破性治疗药物品种的认定，是基于一项正在全球进行的临床II期研究（CDE临床试验登记号：CXSL2200442）的中期分析结果。这是一项国际多中心，评估HMI-115的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索临床研究，这项研究包括美国、波兰和中国的142名女性子宫内膜异位症患者，该项试验在中国的组长单位是北京协和医院。在中期分析包括的前102名患者中，HMI-115显示对于子宫内膜异位症相关疼痛有统计学意义的改善，HMI-115显示了良好的安全性。
此外，HMI-115目前还针对雄激素脱发进行临床二期试验，进展顺利。（江药轩）